Denne artikkelen er skrevet ut fra Handikapnytt.no. Der finner du mer spennende innhold som dette. Artikkelen er opphavsrettslig beskyttet og må ikke viderepubliseres uten avtale.
Barn med SMA får livsviktig medisin – voksne får ikke
Kun barn får den livsviktige medisinen Spinraza mot muskelsykdommen Spinal muskelatrofi. Personer over 18 år står fortsatt uten behandling.
Frem til desember 2016 fantes det ingen medisin mot muskelsykdommen Spinal muskelatrofi (SMA). Siden i fjor sommer har folk kjempet for å få medisinen.
Flere ganger har den vært til vurdering hos Beslutningforum for Nye metoder, som må godkjenne medisinen.
De har tidligere sagt ja til medisinen, men nei til prisen på omtrent en million per dose med begrunnelse i at den er uetisk høy. Nå tillater de den til de under 18 med sykdommen.
LES OGSÅ: — Umenneskelig forskjellsbehandling
– Ingen tid å miste
Til sammen finnes det omtrent 50 barn i Norge med sykdommen enten type 1, 2 eller 3. Type 1 er den formen der man er hardest rammet og det lever 10 barn med denne typen i Norge.
Det er også SMA type 1 man har testet medisinen mest på. De har ikke tid til å vente.
– Foreløpig er det kun to studier publisert om Spinraza. Vi har begynt å bruke den selv om studiene rundt den ikke ferdig, fordi vi har ingen tid å miste, særlig når det gjelder barna med SMA type 1, sier overlege Sean Wallace ved Rikshospitalet til Handikapnytt.
Wallace jobber med barn som har Spinal muskelatrofi. Han og hans team behandler alle barna i Norge.
- Spinal muskelatrofi (SMA) er en muskelsykdom som gradvis gjør alle musklene i kroppen svakere.
- Det finnes tre typer Spinal muskelatrofi, type 1, type 2 og type 3.Type 1 er den formen for sykdommen der du er dårligst.
- Til sammen finnes det omtrent 50 personer under 18 år i Norge med sykdommen
- Sykdommen rammer alle musklene i kroppen, men personer som har den sliter først og fremst med å puste og det er det som gjør at de dør.
- Mennesker med SMA mangler et protein som gjør at nervene rundt musklene blir beskyttet. Medisinen Spinraza gjør det mulig for kroppen å produsere dette proteinet.
- Medisinen Spinraza gjør ikke folk helt friske og de må derfor få medisinen resten av livet.
- Spinraza gis syv ganger første året, og etter det tre ganger per år i en nål i ryggmargen.
– Spinal muskelatrofi er sykdom som rammer nervecellene som går ut fra ryggmargen og aktiverer musklene. De med SMA mangler et protein som beskytter disse nervecellene. Når disse nervecellene ikke beskyttes fører det til at musklene blir svakere og svakere før de til slutt ikke virker mer, forklarer overlegen.
Eneste medisin
Medisinen Spinraza er den eneste medisinen som har hjulpet direkte på sykdommen. Frem til den kom har man kun kunnet hjelpe til med symptombehandling som pustestøtte, sondemat og fysioterapi.
– Spinraza lager det proteinet som beskytter disse nervecellene ved å aktivere et reservegen vi alle har i kroppen. Reservegenet jobber ikke like godt som hovedgenet med å lage dette proteinet, men Spinraza gjør det slik at reservegenet kan ta over jobben til hovedgenet, forklarer Wallace.
Bedrer livskvalitet
Selv om det er et poenget å få gitt medisinen så tidlig som mulig, slik at sykdommen ikke har rukket å gjøre så mye skade tror man at den også vil ha effekt på voksne.
– Når man måler effekten av en medisin måler man hvor mye bedre en person blir, men ved Spinal muskelatrofi blir jo personen gradvis dårligere om den ikke får behandling, så noen vil jo ha effekt ved at sykdommen ikke forverrer seg.
– Denne behandlingen helbreder ikke folk for Spinal muskelatrofi, men den forbedrer deres livskvalitet. Så det jeg er ute etter med den behandlingen er at folk har bedre livskvalitet, at de får bedre motorisk funksjon, de har mindre pustevansker og luftveissymptomer, at de kan ha bedre kontroll over egen kropp, sier overlege Sean Wallace ved Rikshospitalet.
Skal evalueres hvert halvår
Beslutningforum for Nye metoder skriver på sine nettsider at bruken og effekten skal evalueres nøye.
– Ordningen skal evalueres etter seks måneder, og det skal da være nye forhandlinger basert på data fra medisinsk kvalitetsregister. Forhandlingene skal om mulig gjennomføres sammen med andre land, og man skal være sikret en pris som er lik eller lavere enn dagens pris og priser i tilsvarende land, skriver Beslutningsforum.
